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格隆汇9月27日丨金斯瑞生物科技(01548.HK)非全资附属公司传奇生物科技股份有限公司于2022年9月27日欣然宣布，日本厚生劳动省(MHLW)已批准CARVYKTI(西达基奥仑赛，英文通用名ciltacabtagene autoleucel，简称cilta-cel)，一种靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，用于治疗同时满足以下条件的复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)成人患者：接受过靶向BCMA 的CAR阳性T细胞输注治疗；且既往接受过至少三种治疗(包括蛋白酶体抑制剂(PI)、免疫调节剂(IMiD)和抗CD38 抗体)，且在末次治疗后无缓解或复发。

本新药申请(NDA)由传奇生物合作伙伴杨森制药有限公司提交。传奇生物与杨森于2017年12月签订了全球独家许可和合作协定，以开发和商业化西达基奥仑赛。CARVYKTI具有两个靶向BCMA单域抗体，是一种个性化的治疗，为单次输注给药。

该批准基于关键性1b/2期CARTITUDE-1研究资料，研究纳入了既往接受过中位六线治疗(范围3–18)(包括蛋白酶体抑制剂(PI)、免疫调节剂(IMiD)和抗CD38抗体)的患者。研究中，97例接受西达基奥仑赛一次性治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)非日本患者出现了持久缓解，96.9%(95% CI：91.2–99.4)的患者出现缓解。值得注意的是，67%(95% CI：56.7–76.2)的患者达到了严格意义的完全缓解(sCR)，即治疗后未能通过影像学或其他检查观察到任何疾病体征或症状。在复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)日本患者人群中观察到的疗效与非日本患者人群一致。在中位18个月随访中，中位缓解持续时间(DOR)为21.8个月。

CARTITUDE-1研究在106例成人患者(包括97例非日本患者和9例日本患者)中评估了西达基奥仑赛的安全性。在106例接受过西达基奥仑赛治疗的患者中，105例(99.1%)观察到不良反应。最常见的不良反应包括细胞因子释放综合症(94.3%)、血细胞减少(79.2%)、中性粒细胞减少(75.5%)、血小板减少(59.4%)、贫血(51.9%)、神经系统事件(39.6%)、感染(19.8%)和低丙种球蛋白血症(11.3%)。

CARVYKTI于2022年二月获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准并于2022年五月获欧盟委员会(EC)授予附条件上市许可。